Forschung

Vutrisiran in der EU für Patient:innen mit kardialer ATTR-Amyloidose zugelassen

Hinweis: Vutrisiran ist in der Schweiz derzeit nicht zugelassen. Das Medikament befindet sich im Registrierungsprozess bei Swissmedic.

Im Juni 2025 hat die Europäische Kommission Vutrisiran als erstes RNAi-basiertes Medikament für die Behandlung der Wildtyp- und hereditären transthyretinvermittelten Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) bei Erwachsenen in Europa zugelassen.

Entscheidungsgrundlage waren die Ergebnisse der Phase-III-Studie HELIOS-B: M Fontana et al. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024 Aug 30; 392:33-44

Diese neuartige Therapie könnte in Europa bis zu 100.000 Betroffenen zugutekommen und ihnen eine bessere Lebensqualität sowie eine längere Lebenserwartung ermöglichen.

Mit der Entscheidung ist Vutrisiran das erste und bislang einzige RNA-Interferenz-Medikament, das in der EU sowohl bei der polyneuropathischen Form (hATTR-PN) als auch bei Patienten mit Herzbeteiligung (ATTR-CM) zugelassen ist.

Vutrisiran basiert auf dem Prinzip der RNA-Interferenz. Dabei werden gezielt genetische Informationen blockiert – in diesem Fall jene, die für die Bildung des krankheitsverursachenden Proteins Transthyretin (TTR) verantwortlich sind. Ein geringerer TTR-Spiegel bedeutet: weniger schädliche Ablagerungen, insbesondere im Herz.

Das Medikament wird einmal alle drei Monate subkutan injiziert und kann auch von den Betroffenen selbst angewendet werden.

In der internationalen Phase-III-Studie HELIOS-B wurde Vutrisiran bei 655 Patientinnen und Patienten mit ATTR-CM untersucht.

Die wichtigsten Ergebnisse:

Weniger Todesfälle und Komplikationen am Herzen
In der Gesamtgruppe zeigte sich ein um 28 % verringertes Risiko für Tod und schwere kardiovaskuläre Ereignisse im Vergleich zu Placebo. In der Monotherapie-Gruppe (nur Vutrisiran) lag die Risikoreduktion sogar bei 33 %.
Längeres Überleben
Nach etwa 3,5 Jahren war die Überlebensrate unter Vutrisiran deutlich höher als unter Placebo.
Verbesserte Lebensqualität
Patientinnen und Patienten berichteten unter der Therapie von einer stabileren oder sogar besseren Lebenssituation. Dies wurde durch den KCCQ-Score (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), ein standardisiertes Instrument zur Messung der Lebensqualität bei Herzinsuffizienz, bestätigt. Unter Placebo verschlechterte sich dieser Wert hingegen deutlich.

ATTRibute-CM Studie: Acoramidis bei ATTR-Amyloidose

April 2024

Im April 2024 wurden die positiven Resultate der Phase 3 ATTRibute-CM Studie mit Acoramidis im New England Journal publiziert. Gillmore JD, et al. NEJM article

Acoramidis gehört zur Klasse der TTR-Stabilisatoren und verhindert, dass das TTR zerfällt und Amyloide bildet. An der ATTRibute-CM Studie nahmen 632 Patienten teil, welche über 30 Monate entweder Acoramidis oder Placebo einnahmen. Die Ergebnisse zeigen, dass Acoramidis im Vergleich zum Placebo zu besseren gesundheitlichen Ergebnissen führte, insbesondere in Bezug auf Herzprobleme und Sterblichkeit. Die Nebenwirkungen waren in beiden Gruppen ähnlich, was darauf hindeutet, dass Acoramidis gut verträglich ist. Die Weiterführung der Therapie bis 42 Monate in einer offenen Verlängerungsstudie zeigte einen Ausbau des Nutzens der Therapie und bestätigte die gute Verträglichkeit von Acoramidis (Judge DP, et al. Circulation offene Verlängerungsstudie) Die ATTRibute-CM Studie diente als Basis für die Zulassung in den USA und der EU. Das Zulassungsverfahren in der Schweiz ist am Laufen.

CARES Studie: Anselamimab bei AL-Amyloidose

Juli 2025

Am 16. Juli 2025 hat AstraZeneca Zwischenresultate des CARES‑Phase‑III‑Programms zur Behandlung der AL‑Amyloidose vorgestellt. In der Gesamtgruppe von Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung (Mayo‑Stadium IIIa/IIIb) konnte der Antikörper Anselamimab den primären Endpunkt – eine kombinierte Bewertung von Gesamtüberleben und kardiovaskulären Hospitalisierungen – nicht signifikant verbessern. In einer vordefinierten Subgruppe zeigte er jedoch eine klinisch relevante Verlängerung des Überlebens und weniger Herz‑Hospitalisierungen im Vergleich zu Placebo. Die 406 Studienteilnehmer erhielten Anselamimab oder Placebo zusätzlich zur Standardtherapie; die Behandlung wurde gut vertragen. Anselamimab ist ein neuartiger Anti‑Fibrillen‑Antikörper zur Reduktion von Amyloidablagerungen; weitere Analysen laufen, und die Daten sollen auf Fachkongressen präsentiert und den Zulassungsbehörden vorgelegt werden.

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