Forschung
Aktuelle Forschung und wissenschaftliche Entwicklungen im Bereich Amyloidose
Beyonttra (Acoramidis) in der Schweiz für Patienten und Patientinnen mit kardialer ATTR-Amyloidose zugelassen
18. Dezember 2025
Am 18. Dezember 2025 hat die Schweizerische Zulassungsbehörde Swissmedic den TTR Stabilisator Acoramidis zugelassen für die Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM). Entscheidungsgrundlage waren die Ergebnisse der Phase III Studie ATTRibute-CM (1).
Acoramidis gehört zur Klasse der TTR-Stabilisatoren und verhindert, dass das TTR zerfällt und Amyloid-Ablagerungen bildet. Acoramidis wird als Filmtabletten eingenommen.
An der Zulassungsstudie ATTRibute-CM nahmen 632 Patienten mit ATTR-CM teil, welche über 30 Monate entweder Acoramidis oder Placebo einnahmen.
Die wichtigsten Ergebnisse:
- Weniger Todesfälle und Spitalaufenthalte: In der Gesamtgruppe zeigte sich ein um 42 % verringertes Risiko für Tod und Spitalaufenthalte aufgrund von Herzproblemen im Vergleich zu Placebo. Dieser Effekt war schon nach 3 Monaten sichtbar (2).
- Die Teilnehmer der Acoramidis-Gruppe hatten ein um 50 % geringeres Risiko, wegen Herzproblemen in ein Krankenhaus eingeliefert zu werden, als die Teilnehmer der Placebo-Gruppe (2).
- Die Nebenwirkungen waren in beiden Gruppen ähnlich, was darauf hindeutet, dass Acoramidis gut verträglich ist (1).
- Längeres Überleben: Die Weiterführung der Therapie bis 42 Monate in einer offenen Verlängerungsstudie zeigte eine deutlich höhere Überlebensrate unter Acoramidis als unter Placebo und bestätigte die gute Verträglichkeit von Acoramidis (3).
- Erhalt der Lebensqualität und der Funktionalität: Unter der Therapie mit Acoramidis konnten die Lebensqualität und Funktionalität im Vergleich zu Placebo besser erhalten werden (1).
Genauere Informationen zur ATTRibute-CM Studie wurden auch in laienverständlicher Sprache in Englisch publiziert (4).
Referenzen:
- Primäre Publikation der ATTRibute Studie: Gillmore JD, et al. Efficacy and Safety of Acoramidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024 Jan 11;390(2):132-142. [Link]
- ATTRibute-CM Ergebnisse zu Hospitalisationen und Mortalität: Judge DP, et al. Efficacy of Acoramidis on All-Cause Mortality and Cardiovascular Hospitalization in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 Mar 18;85(10):1003-1014. [Link]
- Ergebnisse der offenen Verlängerungsstudie: Judge DP, et al. Long-Term Efficacy and Safety of Acoramidis in ATTR-CM: Initial Report From the Open-Label Extension of the ATTRibute-CM Trial. Circulation. 2025 Mar 4;151(9):601-611 [Link]
- Die ATTRibute-CM Studie in laienverständlicher Sprache: Gillmore JD, et al. A plain language review of the ATTRibute-CM study: efficacy and safety of acoramidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy. Future Cardiol 2025; Published online: 12 Dec 2025; DOI:10.1080/14796678.2025.2591426 [Link]
Vutrisiran in der Schweiz für Patient:innen mit kardialer ATTR-Amyloidose zugelassen
Am 16. Oktober 2025 hat die Arzneimittelbehörde Swissmedic Vutrisiran als erstes RNAi-basiertes Medikament für die Behandlung der Wildtyp- und hereditären transthyretinvermittelten Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) bei Erwachsenen in der Schweiz zugelassen.
Entscheidungsgrundlage waren die Ergebnisse der Phase-III-Studie HELIOS-B:
Diese neuartige Therapie könnte in Europa bis zu 100.000 Betroffenen zugutekommen und ihnen eine bessere Lebensqualität sowie eine längere Lebenserwartung ermöglichen.
Mit der Entscheidung ist Vutrisiran das erste und bislang einzige Medikament in der Schweiz, das sowohl bei der polyneuropathischen Form (ATTRv-PN) als auch bei Patienten mit Herzbeteiligung (ATTR-CM) zugelassen ist.
Vutrisiran basiert auf dem Prinzip der RNA-Interferenz. Dabei werden gezielt genetische Informationen blockiert – in diesem Fall jene, die für die Bildung des krankheitsverursachenden Proteins Transthyretin (TTR) verantwortlich sind. Ein geringerer TTR-Spiegel bedeutet: weniger schädliche Ablagerungen, insbesondere im Herz.
Das Medikament wird einmal alle drei Monate subkutan injiziert und kann auch von den Betroffenen selbst angewendet werden.
In der internationalen Phase-III-Studie HELIOS-B wurde Vutrisiran bei 655 Patientinnen und Patienten mit ATTR-CM untersucht.
Die wichtigsten Ergebnisse:
- Weniger Todesfälle und Komplikationen am Herzen
In der Studie zeigte sich ein um 28 % verringertes Risiko für Tod und schwere kardiovaskuläre Ereignisse im Vergleich zu Placebo.
- Längeres Überleben
Nach etwa 3,5 Jahren war die Überlebensrate unter Vutrisiran deutlich höher als unter Placebo.
- Verbesserte Lebensqualität
Patientinnen und Patienten berichteten unter der Therapie von einer stabileren oder sogar besseren Lebenssituation. Dies wurde durch den KCCQ-Score (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), ein standardisiertes Instrument zur Messung der Lebensqualität bei Herzinsuffizienz, bestätigt. Unter Placebo verschlechterte sich dieser Wert hingegen deutlich.
ATTRibute-CM Studie: Acoramidis bei ATTR-Amyloidose
April 2024
Im April 2024 wurden die positiven Resultate der Phase 3 ATTRibute-CM Studie mit Acoramidis im New England Journal publiziert. Gillmore JD, et al. NEJM article
Acoramidis gehört zur Klasse der TTR-Stabilisatoren und verhindert, dass das TTR zerfällt und Amyloide bildet. An der ATTRibute-CM Studie nahmen 632 Patienten teil, welche über 30 Monate entweder Acoramidis oder Placebo einnahmen. Die Ergebnisse zeigen, dass Acoramidis im Vergleich zum Placebo zu besseren gesundheitlichen Ergebnissen führte, insbesondere in Bezug auf Herzprobleme und Sterblichkeit. Die Nebenwirkungen waren in beiden Gruppen ähnlich, was darauf hindeutet, dass Acoramidis gut verträglich ist. Die Weiterführung der Therapie bis 42 Monate in einer offenen Verlängerungsstudie zeigte einen Ausbau des Nutzens der Therapie und bestätigte die gute Verträglichkeit von Acoramidis (Judge DP, et al. Circulation offene Verlängerungsstudie) Die ATTRibute-CM Studie diente als Basis für die Zulassung in den USA und der EU. Das Zulassungsverfahren in der Schweiz ist am Laufen.
CARES Studie: Anselamimab bei AL-Amyloidose
Juli 2025
Am 16. Juli 2025 hat AstraZeneca Zwischenresultate des CARES‑Phase‑III‑Programms zur Behandlung der AL‑Amyloidose vorgestellt. In der Gesamtgruppe von Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung (Mayo‑Stadium IIIa/IIIb) konnte der Antikörper Anselamimab den primären Endpunkt – eine kombinierte Bewertung von Gesamtüberleben und kardiovaskulären Hospitalisierungen – nicht signifikant verbessern. In einer vordefinierten Subgruppe zeigte er jedoch eine klinisch relevante Verlängerung des Überlebens und weniger Herz‑Hospitalisierungen im Vergleich zu Placebo. Die 406 Studienteilnehmer erhielten Anselamimab oder Placebo zusätzlich zur Standardtherapie; die Behandlung wurde gut vertragen. Anselamimab ist ein neuartiger Anti‑Fibrillen‑Antikörper zur Reduktion von Amyloidablagerungen; weitere Analysen laufen, und die Daten sollen auf Fachkongressen präsentiert und den Zulassungsbehörden vorgelegt werden.
Medizinische Geräte-Broschüren
Informationsmaterialien zu Herzschrittmachern und verwandten Geräten
AVEIR™ DR Herzschrittmacher
Das weltweit erste kabellose Zweikammer-Herzschrittmachersystem mit innovativen Eigenschaften.
Broschüre herunterladenCRT-Gerät
Informationen über kardiale Resynchronisationstherapie-Geräte für Patienten und Angehörige.
Broschüre herunterladenICD (Defibrillator)
Ein implantierbarer Kardioverter-Defibrillator, der bei gefährlich schnellem Herzschlag hilft.
Broschüre herunterladenHerzschrittmacher
Grundlegende Informationen über Herzschrittmacher und deren Nutzen für Patienten.
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