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BEYONTTRA® (Acoramidis) rimborsabile dalla cassa malati a partire dal 1° marzo 2026
1° marzo 2026
Dal 1° marzo 2026, BEYONTTRA® (Acoramidis) è ora rimborsabile per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina di tipo selvaggio o ereditaria con cardiomiopatia (ATTR-CM).
La Limitatio di BEYONTTRA consente di iniziare il trattamento già a una concentrazione di NT-proBNP ≥ 300 pg/ml, offrendo la possibilità di un trattamento precoce.
Il testo completo della Limitatio per BEYONTTRA è consultabile qui: sl.bag.admin.ch/sl
Beyonttra (Acoramidis) approvato in Svizzera per pazienti con amiloidosi ATTR cardiaca
18 dicembre 2025
Il 18 dicembre 2025, l'autorità regolatoria svizzera Swissmedic ha approvato lo stabilizzatore della TTR Acoramidis per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina di tipo selvaggio o ereditaria nei pazienti adulti con cardiomiopatia (ATTR-CM). La decisione si è basata sui risultati dello studio di fase III ATTRibute-CM (1).
Acoramidis appartiene alla classe degli stabilizzatori della TTR e impedisce che la TTR si dissoci e formi depositi amiloidi. Acoramidis viene assunto sotto forma di compresse rivestite con film.
Lo studio di approvazione ATTRibute-CM ha arruolato 632 pazienti con ATTR-CM che hanno ricevuto Acoramidis o placebo per 30 mesi.
Risultati principali:
- Meno decessi e ospedalizzazioni: Nel gruppo complessivo, c'è stata una riduzione del 42% del rischio di morte e ospedalizzazioni dovute a problemi cardiaci rispetto al placebo. Questo effetto era già visibile dopo 3 mesi (2).
- I partecipanti nel gruppo Acoramidis avevano un rischio inferiore del 50% di essere ospedalizzati per problemi cardiaci rispetto a quelli nel gruppo placebo (2).
- Gli eventi avversi erano simili in entrambi i gruppi, indicando che Acoramidis è ben tollerato (1).
- Sopravvivenza più lunga: La prosecuzione della terapia fino a 42 mesi in uno studio di estensione in aperto ha mostrato un tasso di sopravvivenza significativamente più alto con Acoramidis rispetto al placebo e ha confermato la buona tollerabilità di Acoramidis (3).
- Preservazione della qualità della vita e della funzionalità: Sotto terapia con Acoramidis, la qualità della vita e la funzionalità hanno potuto essere meglio preservate rispetto al placebo (1).
Informazioni più dettagliate sullo studio ATTRibute-CM sono state pubblicate anche in linguaggio semplice in inglese (4).
Riferimenti:
- Pubblicazione primaria dello studio ATTRibute: Gillmore JD, et al. Efficacy and Safety of Acoramidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024 Jan 11;390(2):132-142. [Link]
- Risultati ATTRibute-CM su ospedalizzazioni e mortalità: Judge DP, et al. Efficacy of Acoramidis on All-Cause Mortality and Cardiovascular Hospitalization in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 Mar 18;85(10):1003-1014. [Link]
- Risultati dello studio di estensione in aperto: Judge DP, et al. Long-Term Efficacy and Safety of Acoramidis in ATTR-CM: Initial Report From the Open-Label Extension of the ATTRibute-CM Trial. Circulation. 2025 Mar 4;151(9):601-611 [Link]
- Lo studio ATTRibute-CM in linguaggio semplice: Gillmore JD, et al. A plain language review of the ATTRibute-CM study: efficacy and safety of acoramidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy. Future Cardiol 2025; Published online: 12 Dec 2025; DOI:10.1080/14796678.2025.2591426 [Link]
Vutrisiran approvato in Svizzera per pazienti con amiloidosi ATTR cardiaca
Il 16 ottobre 2025, l'autorità svizzera di regolamentazione dei farmaci Swissmedic ha approvato Vutrisiran come primo farmaco basato su RNAi per il trattamento dell'amiloidosi mediata da transtiretina di tipo selvaggio ed ereditaria con cardiomiopatia (ATTR-CM) negli adulti in Svizzera.
La decisione si basava sui risultati dello studio di fase III HELIOS-B:
Questa nuova terapia potrebbe beneficiare fino a 100.000 pazienti in Europa, offrendo loro una migliore qualità di vita e un'aspettativa di vita più lunga.
Con questa decisione, Vutrisiran è il primo e unico farmaco approvato in Svizzera sia per la forma polineuropatia (ATTRv-PN) che per i pazienti con coinvolgimento cardiaco (ATTR-CM).
Vutrisiran si basa sul principio dell'interferenza RNA. Questo blocca specificamente le informazioni genetiche - in questo caso, quelle responsabili della formazione della proteina che causa la malattia, la transtiretina (TTR). Un livello di TTR più basso significa: meno depositi dannosi, specialmente nel cuore.
Il farmaco viene iniettato per via sottocutanea una volta ogni tre mesi e può anche essere somministrato dai pazienti stessi.
Nello studio internazionale di fase III HELIOS-B, Vutrisiran è stato studiato in 655 pazienti con ATTR-CM.
I principali risultati:
- Meno decessi e complicazioni cardiache
Nello studio, c'è stato un rischio ridotto del 28% di morte ed eventi cardiovascolari gravi rispetto al placebo.
- Sopravvivenza più lunga
Dopo circa 3,5 anni, il tasso di sopravvivenza sotto Vutrisiran era significativamente più alto che sotto placebo.
- Miglioramento della qualità di vita
I pazienti hanno riportato una situazione di vita più stabile o addirittura migliore sotto terapia. Questo è stato confermato dal punteggio KCCQ (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), uno strumento standardizzato per misurare la qualità di vita nell'insufficienza cardiaca. Sotto placebo, questo valore si è deteriorato significativamente.
Studio ATTRibute-CM: Acoramidis nella ATTR-Amyloidosis
Aprile 2024
Nell'aprile 2024 sono stati pubblicati sul New England Journal i risultati positivi dello studio di fase 3 ATTRibute-CM con Acoramidis. Gillmore JD e colleghi, NEJM
Acoramidis appartiene alla classe degli stabilizzatori della TTR e impedisce che la TTR si dissoci e formi amiloide. Lo studio ATTRibute-CM ha arruolato 632 pazienti che hanno ricevuto Acoramidis o placebo per 30 mesi. I risultati hanno mostrato che Acoramidis ha portato a migliori risultati clinici rispetto al placebo, in particolare per eventi cardiaci e mortalità. Gli eventi avversi sono stati simili in entrambi i gruppi, il che indica che Acoramidis è generalmente ben tollerato. La prosecuzione della terapia fino a 42 mesi in un'estensione in aperto ha dimostrato un aumento del beneficio e ha confermato la tollerabilità di Acoramidis (Judge DP, et al. Circulation estensione open‑label) Lo studio ATTRibute-CM ha costituito la base per le approvazioni negli Stati Uniti e nell'UE. La revisione regolatoria in Svizzera è in corso.
Panoramica dello studio ATTRibute-CM
Una panoramica completa dell'efficacia e della sicurezza di Acoramidis nella cardiomiopatia amiloide da transtiretina.
(In inglese)
Scarica panoramica (PDF)Studio CARES: Anselamimab nell'Amiloidosi AL
Luglio 2025
Il 16 luglio 2025, AstraZeneca ha presentato i risultati intermedi del programma CARES Fase III per il trattamento dell'amiloidosi AL. Nel gruppo complessivo di pazienti con malattia avanzata (stadi Mayo IIIa/IIIb), l'anticorpo anselamimab non è riuscito a migliorare significativamente l'endpoint primario – una valutazione combinata di sopravvivenza globale e ospedalizzazioni cardiovascolari. Tuttavia, in un sottogruppo predefinito, ha mostrato un prolungamento clinicamente rilevante della sopravvivenza e meno ospedalizzazioni cardiache rispetto al placebo. I 406 partecipanti allo studio hanno ricevuto anselamimab o placebo in aggiunta alla terapia standard; il trattamento è stato ben tollerato. Anselamimab è un anticorpo anti-fibrille innovativo per la riduzione dei depositi amiloidi; ulteriori analisi sono in corso, e i dati saranno presentati in congressi scientifici e sottoposti alle autorità regolatorie.
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