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Vutrisiran approvato in Svizzera per pazienti con amiloidosi ATTR cardiaca

Il 16 ottobre 2025, l'autorità svizzera di regolamentazione dei farmaci Swissmedic ha approvato Vutrisiran come primo farmaco basato su RNAi per il trattamento dell'amiloidosi mediata da transtiretina di tipo selvaggio ed ereditaria con cardiomiopatia (ATTR-CM) negli adulti in Svizzera.

La decisione si basava sui risultati dello studio di fase III HELIOS-B:

M Fontana et al. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024 Aug 30; 392:33-44

Questa nuova terapia potrebbe beneficiare fino a 100.000 pazienti in Europa, offrendo loro una migliore qualità di vita e un'aspettativa di vita più lunga.

Con questa decisione, Vutrisiran è il primo e unico farmaco approvato in Svizzera sia per la forma polineuropatia (ATTRv-PN) che per i pazienti con coinvolgimento cardiaco (ATTR-CM).

Vutrisiran si basa sul principio dell'interferenza RNA. Questo blocca specificamente le informazioni genetiche - in questo caso, quelle responsabili della formazione della proteina che causa la malattia, la transtiretina (TTR). Un livello di TTR più basso significa: meno depositi dannosi, specialmente nel cuore.

Il farmaco viene iniettato per via sottocutanea una volta ogni tre mesi e può anche essere somministrato dai pazienti stessi.

Nello studio internazionale di fase III HELIOS-B, Vutrisiran è stato studiato in 655 pazienti con ATTR-CM.

I principali risultati:

Meno decessi e complicazioni cardiache
Nello studio, c'è stato un rischio ridotto del 28% di morte ed eventi cardiovascolari gravi rispetto al placebo.
Sopravvivenza più lunga
Dopo circa 3,5 anni, il tasso di sopravvivenza sotto Vutrisiran era significativamente più alto che sotto placebo.
Miglioramento della qualità di vita
I pazienti hanno riportato una situazione di vita più stabile o addirittura migliore sotto terapia. Questo è stato confermato dal punteggio KCCQ (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), uno strumento standardizzato per misurare la qualità di vita nell'insufficienza cardiaca. Sotto placebo, questo valore si è deteriorato significativamente.

Studio ATTRibute-CM: Acoramidis nella ATTR-Amyloidosis

Aprile 2024

Nell'aprile 2024 sono stati pubblicati sul New England Journal i risultati positivi dello studio di fase 3 ATTRibute-CM con Acoramidis. Gillmore JD e colleghi, NEJM

Acoramidis appartiene alla classe degli stabilizzatori della TTR e impedisce che la TTR si dissoci e formi amiloide. Lo studio ATTRibute-CM ha arruolato 632 pazienti che hanno ricevuto Acoramidis o placebo per 30 mesi. I risultati hanno mostrato che Acoramidis ha portato a migliori risultati clinici rispetto al placebo, in particolare per eventi cardiaci e mortalità. Gli eventi avversi sono stati simili in entrambi i gruppi, il che indica che Acoramidis è generalmente ben tollerato. La prosecuzione della terapia fino a 42 mesi in un'estensione in aperto ha dimostrato un aumento del beneficio e ha confermato la tollerabilità di Acoramidis (Judge DP, et al. Circulation estensione open‑label) Lo studio ATTRibute-CM ha costituito la base per le approvazioni negli Stati Uniti e nell'UE. La revisione regolatoria in Svizzera è in corso.

Studio CARES: Anselamimab nell'Amiloidosi AL

Luglio 2025

Il 16 luglio 2025, AstraZeneca ha presentato i risultati intermedi del programma CARES Fase III per il trattamento dell'amiloidosi AL. Nel gruppo complessivo di pazienti con malattia avanzata (stadi Mayo IIIa/IIIb), l'anticorpo anselamimab non è riuscito a migliorare significativamente l'endpoint primario – una valutazione combinata di sopravvivenza globale e ospedalizzazioni cardiovascolari. Tuttavia, in un sottogruppo predefinito, ha mostrato un prolungamento clinicamente rilevante della sopravvivenza e meno ospedalizzazioni cardiache rispetto al placebo. I 406 partecipanti allo studio hanno ricevuto anselamimab o placebo in aggiunta alla terapia standard; il trattamento è stato ben tollerato. Anselamimab è un anticorpo anti-fibrille innovativo per la riduzione dei depositi amiloidi; ulteriori analisi sono in corso, e i dati saranno presentati in congressi scientifici e sottoposti alle autorità regolatorie.

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