Ricerca
Ricerca attuale e sviluppi scientifici nel campo dell'amiloidosi
AMVUTTRA® (Vutrisiran) rimborsabile dalla cassa malati a partire dal 1° aprile 2026
1 marzo 2026
Dal 1° aprile 2026, AMVUTTRA® (Vutrisiran) è ora rimborsabile per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina di tipo selvaggio o ereditaria con cardiomiopatia (ATTR-CM).
Dal 1° febbraio 2024, AMVUTTRA è rimborsabile per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina ereditaria con polineuropatia negli stadi 1 o 2.
La Limitatio di AMVUTTRA consente un trattamento sia a partire da una concentrazione di NT-proBNP ≥ 300 pg/ml sia in caso di insufficienza cardiaca avanzata di classe NYHA III. Pertanto, l'uso di AMVUTTRA è consentito sia negli stadi precoci che avanzati della malattia.
Il testo completo della Limitatio per AMVUTTRA è consultabile qui a partire dal 1° aprile 2026: sl.bag.admin.ch/sl
BEYONTTRA® (Acoramidis) rimborsabile dalla cassa malati a partire dal 1° marzo 2026
1 febbraio 2026
Dal 1° marzo 2026, BEYONTTRA® (Acoramidis) è ora rimborsabile per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina di tipo selvaggio o ereditaria con cardiomiopatia (ATTR-CM).
La Limitatio di BEYONTTRA consente di iniziare il trattamento già a una concentrazione di NT-proBNP ≥ 300 pg/ml, offrendo la possibilità di un trattamento precoce.
Il testo completo della Limitatio per BEYONTTRA è consultabile qui: sl.bag.admin.ch/sl
Beyonttra (Acoramidis) approvato in Svizzera per pazienti con amiloidosi ATTR cardiaca
18 dicembre 2025
Acoramidis appartiene alla classe degli stabilizzatori della TTR e impedisce che la TTR si dissoci e formi depositi amiloidi. Acoramidis viene assunto sotto forma di compresse rivestite con film.
Lo studio di approvazione ATTRibute-CM ha arruolato 632 pazienti con ATTR-CM che hanno ricevuto Acoramidis o placebo per 30 mesi.
Risultati principali:
- Meno decessi e ospedalizzazioni: Nel gruppo complessivo, c'è stata una riduzione del 42% del rischio di morte e ospedalizzazioni dovute a problemi cardiaci rispetto al placebo. Questo effetto era già visibile dopo 3 mesi (2).
- I partecipanti nel gruppo Acoramidis avevano un rischio inferiore del 50% di essere ospedalizzati per problemi cardiaci rispetto a quelli nel gruppo placebo (2).
- Gli eventi avversi erano simili in entrambi i gruppi, indicando che Acoramidis è ben tollerato (1).
- Sopravvivenza più lunga: La prosecuzione della terapia fino a 42 mesi in uno studio di estensione in aperto ha mostrato un tasso di sopravvivenza significativamente più alto con Acoramidis rispetto al placebo e ha confermato la buona tollerabilità di Acoramidis (3).
- Preservazione della qualità della vita e della funzionalità: Sotto terapia con Acoramidis, la qualità della vita e la funzionalità hanno potuto essere meglio preservate rispetto al placebo (1).
Informazioni più dettagliate sullo studio ATTRibute-CM sono state pubblicate anche in linguaggio semplice in inglese (4).
Riferimenti:
- Pubblicazione primaria dello studio ATTRibute: Gillmore JD, et al. Efficacy and Safety of Acoramidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024 Jan 11;390(2):132-142.
- Risultati ATTRibute-CM su ospedalizzazioni e mortalità: Judge DP, et al. Efficacy of Acoramidis on All-Cause Mortality and Cardiovascular Hospitalization in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 Mar 18;85(10):1003-1014.
- Risultati dello studio di estensione in aperto: Judge DP, et al. Long-Term Efficacy and Safety of Acoramidis in ATTR-CM: Initial Report From the Open-Label Extension of the ATTRibute-CM Trial. Circulation. 2025 Mar 4;151(9):601-611
- Lo studio ATTRibute-CM in linguaggio semplice: Gillmore JD, et al. A plain language review of the ATTRibute-CM study: efficacy and safety of acoramidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy. Future Cardiol 2025; Published online: 12 Dec 2025; DOI:10.1080/14796678.2025.2591426
Vutrisiran approvato in Svizzera per pazienti con amiloidosi ATTR cardiaca
La decisione si basava sui risultati dello studio di fase III HELIOS-B:
Questa nuova terapia potrebbe beneficiare fino a 100.000 pazienti in Europa, offrendo loro una migliore qualità di vita e un'aspettativa di vita più lunga.
Con questa decisione, Vutrisiran è il primo e unico farmaco approvato in Svizzera sia per la forma polineuropatia (ATTRv-PN) che per i pazienti con coinvolgimento cardiaco (ATTR-CM).
Vutrisiran si basa sul principio dell'interferenza RNA. Questo blocca specificamente le informazioni genetiche - in questo caso, quelle responsabili della formazione della proteina che causa la malattia, la transtiretina (TTR). Un livello di TTR più basso significa: meno depositi dannosi, specialmente nel cuore.
Il farmaco viene iniettato per via sottocutanea una volta ogni tre mesi e può anche essere somministrato dai pazienti stessi.
Nello studio internazionale di fase III HELIOS-B, Vutrisiran è stato studiato in 655 pazienti con ATTR-CM.
I principali risultati:
- Meno decessi e complicazioni cardiache
Nello studio, c'è stato un rischio ridotto del 28% di morte ed eventi cardiovascolari gravi rispetto al placebo.
- Sopravvivenza più lunga
Dopo circa 3,5 anni, il tasso di sopravvivenza sotto Vutrisiran era significativamente più alto che sotto placebo.
- Miglioramento della qualità di vita
I pazienti hanno riportato una situazione di vita più stabile o addirittura migliore sotto terapia. Questo è stato confermato dal punteggio KCCQ (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), uno strumento standardizzato per misurare la qualità di vita nell'insufficienza cardiaca. Sotto placebo, questo valore si è deteriorato significativamente.
Studio ATTRibute-CM: Acoramidis nella ATTR-Amyloidosis
Aprile 2024
Nell'aprile 2024 sono stati pubblicati sul New England Journal i risultati positivi dello studio di fase 3 ATTRibute-CM con Acoramidis. Gillmore JD e colleghi, NEJM
Acoramidis appartiene alla classe degli stabilizzatori della TTR e impedisce che la TTR si dissoci e formi amiloide. Lo studio ATTRibute-CM ha arruolato 632 pazienti che hanno ricevuto Acoramidis o placebo per 30 mesi. I risultati hanno mostrato che Acoramidis ha portato a migliori risultati clinici rispetto al placebo, in particolare per eventi cardiaci e mortalità. Gli eventi avversi sono stati simili in entrambi i gruppi, il che indica che Acoramidis è generalmente ben tollerato. La prosecuzione della terapia fino a 42 mesi in un'estensione in aperto ha dimostrato un aumento del beneficio e ha confermato la tollerabilità di Acoramidis (Judge DP, et al. Circulation estensione open‑label) Lo studio ATTRibute-CM ha costituito la base per le approvazioni negli Stati Uniti e nell'UE. La revisione regolatoria in Svizzera è in corso.
Panoramica dello studio ATTRibute-CM
Una panoramica completa dell'efficacia e della sicurezza di Acoramidis nella cardiomiopatia amiloide da transtiretina.
(In inglese)
Scarica panoramica (PDF)Studio CARES: Anselamimab nell'Amiloidosi AL
Luglio 2025
Il 16 luglio 2025, AstraZeneca ha presentato i risultati intermedi del programma CARES Fase III per il trattamento dell'amiloidosi AL. Nel gruppo complessivo di pazienti con malattia avanzata (stadi Mayo IIIa/IIIb), l'anticorpo anselamimab non è riuscito a migliorare significativamente l'endpoint primario – una valutazione combinata di sopravvivenza globale e ospedalizzazioni cardiovascolari. Tuttavia, in un sottogruppo predefinito, ha mostrato un prolungamento clinicamente rilevante della sopravvivenza e meno ospedalizzazioni cardiache rispetto al placebo. I 406 partecipanti allo studio hanno ricevuto anselamimab o placebo in aggiunta alla terapia standard; il trattamento è stato ben tollerato. Anselamimab è un anticorpo anti-fibrille innovativo per la riduzione dei depositi amiloidi; ulteriori analisi sono in corso, e i dati saranno presentati in congressi scientifici e sottoposti alle autorità regolatorie.
Possibilità di informazione / piattaforme sugli studi
Le informazioni sugli studi clinici sono disponibili su:
Per una ricerca internazionale
Il sito è in lingua inglese, i contenuti si traducono facilmente con il browser internet.
clinicaltrials.govPer una ricerca con focus sulla Svizzera
Swiss National Clinical Trials Portal (SNCTP) – la ricerca di studi di Ricerca umana Svizzera.
humanforschung-schweiz.chBrochure di Dispositivi Medici
Materiali informativi su pacemaker e dispositivi correlati
Pacemaker AVEIR™ DR
Il primo sistema di pacemaker wireless a doppia camera al mondo con caratteristiche innovative.
Scarica Brochure (in tedesco)Dispositivo CRT
Informazioni sui dispositivi di terapia di risincronizzazione cardiaca per pazienti e famiglie.
Scarica Brochure (in tedesco)ICD (Defibrillatore)
Un defibrillatore cardioverter impiantabile che aiuta quando il cuore batte pericolosamente veloce.
Scarica Brochure (in tedesco)Pacemaker
Informazioni di base sui pacemaker e sui loro benefici per i pazienti.
Scarica Brochure (in tedesco)