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Recherche actuelle et développements scientifiques dans le domaine de l'amylose
Vutrisiran approuvé dans l'UE pour les patients atteints d'amylose ATTR cardiaque
Note: Vutrisiran n'est actuellement pas approuvé en Suisse. Le médicament est en cours d'enregistrement auprès de Swissmedic.
En juin 2025, la Commission européenne a approuvé Vutrisiran comme premier médicament basé sur l'ARNi pour le traitement de l'amylose médiée par la transthyrétine de type sauvage et héréditaire avec cardiomyopathie (ATTR-CM) chez les adultes en Europe.
La décision était basée sur les résultats de l'étude de phase III HELIOS-B: M Fontana et al. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024 Aug 30; 392:33-44
Cette nouvelle thérapie pourrait bénéficier à jusqu'à 100 000 patients en Europe, leur offrant une meilleure qualité de vie et une espérance de vie plus longue.
Avec cette décision, Vutrisiran est le premier et seul médicament d'interférence ARN approuvé dans l'UE pour la forme polyneuropathique (hATTR-PN) et les patients avec atteinte cardiaque (ATTR-CM).
Vutrisiran est basé sur le principe de l'interférence ARN. Cela bloque spécifiquement les informations génétiques - dans ce cas, celles responsables de la formation de la protéine causant la maladie, la transthyrétine (TTR). Un niveau de TTR plus faible signifie: moins de dépôts nocifs, en particulier dans le cœur.
Le médicament est injecté par voie sous-cutanée une fois tous les trois mois et peut également être administré par les patients eux-mêmes.
Dans l'étude internationale de phase III HELIOS-B, Vutrisiran a été étudié chez 655 patients atteints d'ATTR-CM.
Les principaux résultats:
- Moins de décès et de complications cardiaques
Dans le groupe global, il y avait un risque réduit de 28% de décès et d'événements cardiovasculaires graves par rapport au placebo. Dans le groupe monothérapie (Vutrisiran uniquement), la réduction du risque était même de 33%.
- Survie plus longue
Après environ 3,5 ans, le taux de survie sous Vutrisiran était significativement plus élevé que sous placebo.
- Amélioration de la qualité de vie
Les patients ont rapporté une situation de vie plus stable ou même meilleure sous thérapie. Cela a été confirmé par le score KCCQ (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), un instrument standardisé pour mesurer la qualité de vie dans l'insuffisance cardiaque. Sous placebo, cette valeur s'est détériorée de manière significative.
Étude ATTRibute-CM : Acoramidis dans l'ATTR-Amyloïdose
Avril 2024
En avril 2024, les résultats positifs de l'étude de phase 3 ATTRibute-CM avec Acoramidis ont été publiés dans le New England Journal. Gillmore JD, et al. article NEJM
Acoramidis appartient à la classe des stabilisateurs de la TTR et empêche la dissociation de la TTR et la formation d'amyloïde. L'étude ATTRibute-CM a inclus 632 patients qui ont reçu soit Acoramidis soit un placebo pendant 30 mois. Les résultats montrent qu'Acoramidis a entraîné de meilleurs résultats cliniques par rapport au placebo, en particulier pour les événements cardiaques et la mortalité. Les effets indésirables étaient similaires dans les deux groupes, indiquant qu'Acoramidis est bien toléré. La poursuite du traitement jusqu'à 42 mois dans une extension en ouvert a montré une amplification du bénéfice et a confirmé la bonne tolérance d'Acoramidis (Judge DP, et al. Circulation prolongation en ouvert) L'étude ATTRibute-CM a servi de base aux autorisations aux États-Unis et dans l'UE. La procédure d'autorisation en Suisse est en cours.
Étude CARES: Anselamimab dans l'Amylose AL
Juillet 2025
Le 16 juillet 2025, AstraZeneca a présenté les résultats intermédiaires du programme CARES Phase III pour le traitement de l'amylose AL. Dans le groupe global de patients atteints de maladie avancée (stades Mayo IIIa/IIIb), l'anticorps anselamimab n'a pas pu améliorer significativement le critère principal – une évaluation combinée de la survie globale et des hospitalisations cardiovasculaires. Cependant, dans un sous-groupe prédéfini, il a montré une prolongation cliniquement pertinente de la survie et moins d'hospitalisations cardiaques par rapport au placebo. Les 406 participants à l'étude ont reçu anselamimab ou placebo en plus du traitement standard ; le traitement a été bien toléré. L'anselamimab est un anticorps anti-fibrilles novateur pour la réduction des dépôts amyloïdes ; des analyses supplémentaires sont en cours, et les données seront présentées lors de congrès scientifiques et soumises aux autorités réglementaires.
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