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Recherche actuelle et développements scientifiques dans le domaine de l'amylose
Beyonttra (Acoramidis) approuvé en Suisse pour les patients atteints d'amyloïdose ATTR cardiaque
18 décembre 2025
Le 18 décembre 2025, l'autorité suisse de réglementation Swissmedic a approuvé le stabilisateur de TTR Acoramidis pour le traitement de l'amyloïdose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes atteints de cardiomyopathie (ATTR-CM). La décision était basée sur les résultats de l'étude de phase III ATTRibute-CM (1).
Acoramidis appartient à la classe des stabilisateurs de TTR et empêche la dissociation de la TTR et la formation de dépôts amyloïdes. Acoramidis se prend sous forme de comprimés pelliculés.
L'étude d'autorisation ATTRibute-CM a inclus 632 patients atteints d'ATTR-CM qui ont reçu soit Acoramidis soit un placebo pendant 30 mois.
Les principaux résultats :
- Moins de décès et d'hospitalisations : Dans l'ensemble du groupe, il y a eu une réduction de 42 % du risque de décès et d'hospitalisations dues à des problèmes cardiaques par rapport au placebo. Cet effet était déjà visible après 3 mois (2).
- Les participants du groupe Acoramidis avaient un risque 50 % inférieur d'être hospitalisés pour des problèmes cardiaques que ceux du groupe placebo (2).
- Les effets indésirables étaient similaires dans les deux groupes, indiquant qu'Acoramidis est bien toléré (1).
- Survie plus longue : La poursuite du traitement jusqu'à 42 mois dans une étude d'extension en ouvert a montré un taux de survie significativement plus élevé sous Acoramidis par rapport au placebo et a confirmé la bonne tolérabilité d'Acoramidis (3).
- Préservation de la qualité de vie et de la fonctionnalité : Sous traitement par Acoramidis, la qualité de vie et la fonctionnalité ont pu être mieux préservées par rapport au placebo (1).
Des informations plus détaillées sur l'étude ATTRibute-CM ont également été publiées en langage clair en anglais (4).
Références :
- Publication primaire de l'étude ATTRibute: Gillmore JD, et al. Efficacy and Safety of Acoramidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024 Jan 11;390(2):132-142. [Link]
- Résultats ATTRibute-CM sur les hospitalisations et la mortalité: Judge DP, et al. Efficacy of Acoramidis on All-Cause Mortality and Cardiovascular Hospitalization in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 Mar 18;85(10):1003-1014. [Link]
- Résultats de l'étude d'extension en ouvert: Judge DP, et al. Long-Term Efficacy and Safety of Acoramidis in ATTR-CM: Initial Report From the Open-Label Extension of the ATTRibute-CM Trial. Circulation. 2025 Mar 4;151(9):601-611 [Link]
- L'étude ATTRibute-CM en langage accessible: Gillmore JD, et al. A plain language review of the ATTRibute-CM study: efficacy and safety of acoramidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy. Future Cardiol 2025; Published online: 12 Dec 2025; DOI:10.1080/14796678.2025.2591426 [Link]
Vutrisiran approuvé en Suisse pour les patients atteints d'amylose ATTR cardiaque
Le 16 octobre 2025, l'autorité suisse de réglementation des médicaments Swissmedic a approuvé le Vutrisiran comme premier médicament basé sur l'ARNi pour le traitement de l'amylose médiée par la transthyrétine de type sauvage et héréditaire avec cardiomyopathie (ATTR-CM) chez les adultes en Suisse.
La décision était basée sur les résultats de l'étude de phase III HELIOS-B:
Cette nouvelle thérapie pourrait bénéficier à jusqu'à 100 000 patients en Europe, leur offrant une meilleure qualité de vie et une espérance de vie plus longue.
Avec cette décision, Vutrisiran est le premier et seul médicament approuvé en Suisse pour la forme polyneuropathique (ATTRv-PN) et les patients avec atteinte cardiaque (ATTR-CM).
Vutrisiran est basé sur le principe de l'interférence ARN. Cela bloque spécifiquement les informations génétiques - dans ce cas, celles responsables de la formation de la protéine causant la maladie, la transthyrétine (TTR). Un niveau de TTR plus faible signifie: moins de dépôts nocifs, en particulier dans le cœur.
Le médicament est injecté par voie sous-cutanée une fois tous les trois mois et peut également être administré par les patients eux-mêmes.
Dans l'étude internationale de phase III HELIOS-B, Vutrisiran a été étudié chez 655 patients atteints d'ATTR-CM.
Les principaux résultats:
- Moins de décès et de complications cardiaques
Dans l'étude, il y avait un risque réduit de 28% de décès et d'événements cardiovasculaires graves par rapport au placebo.
- Survie plus longue
Après environ 3,5 ans, le taux de survie sous Vutrisiran était significativement plus élevé que sous placebo.
- Amélioration de la qualité de vie
Les patients ont rapporté une situation de vie plus stable ou même meilleure sous thérapie. Cela a été confirmé par le score KCCQ (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), un instrument standardisé pour mesurer la qualité de vie dans l'insuffisance cardiaque. Sous placebo, cette valeur s'est détériorée de manière significative.
Étude ATTRibute-CM : Acoramidis dans l'ATTR-Amyloïdose
Avril 2024
En avril 2024, les résultats positifs de l'étude de phase 3 ATTRibute-CM avec Acoramidis ont été publiés dans le New England Journal. Gillmore JD, et al. article NEJM
Acoramidis appartient à la classe des stabilisateurs de la TTR et empêche la dissociation de la TTR et la formation d'amyloïde. L'étude ATTRibute-CM a inclus 632 patients qui ont reçu soit Acoramidis soit un placebo pendant 30 mois. Les résultats montrent qu'Acoramidis a entraîné de meilleurs résultats cliniques par rapport au placebo, en particulier pour les événements cardiaques et la mortalité. Les effets indésirables étaient similaires dans les deux groupes, indiquant qu'Acoramidis est bien toléré. La poursuite du traitement jusqu'à 42 mois dans une extension en ouvert a montré une amplification du bénéfice et a confirmé la bonne tolérance d'Acoramidis (Judge DP, et al. Circulation prolongation en ouvert) L'étude ATTRibute-CM a servi de base aux autorisations aux États-Unis et dans l'UE. La procédure d'autorisation en Suisse est en cours.
Étude CARES: Anselamimab dans l'Amylose AL
Juillet 2025
Le 16 juillet 2025, AstraZeneca a présenté les résultats intermédiaires du programme CARES Phase III pour le traitement de l'amylose AL. Dans le groupe global de patients atteints de maladie avancée (stades Mayo IIIa/IIIb), l'anticorps anselamimab n'a pas pu améliorer significativement le critère principal – une évaluation combinée de la survie globale et des hospitalisations cardiovasculaires. Cependant, dans un sous-groupe prédéfini, il a montré une prolongation cliniquement pertinente de la survie et moins d'hospitalisations cardiaques par rapport au placebo. Les 406 participants à l'étude ont reçu anselamimab ou placebo en plus du traitement standard ; le traitement a été bien toléré. L'anselamimab est un anticorps anti-fibrilles novateur pour la réduction des dépôts amyloïdes ; des analyses supplémentaires sont en cours, et les données seront présentées lors de congrès scientifiques et soumises aux autorités réglementaires.
Brochures d'Appareils Médicaux
Matériel d'information sur les stimulateurs cardiaques et appareils connexes
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