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Beyonttra (Acoramidis) aprovado na Suíça para pacientes com amiloidose ATTR cardíaca

18 de dezembro de 2025

Em 18 de dezembro de 2025, a autoridade regulatória suíça Swissmedic aprovou o estabilizador de TTR Acoramidis para o tratamento da amiloidose por transtirretina de tipo selvagem ou hereditária em pacientes adultos com cardiomiopatia (ATTR-CM). A decisão foi baseada nos resultados do estudo de Fase III ATTRibute-CM (1).

Acoramidis pertence à classe dos estabilizadores de TTR e impede que o TTR se dissocie e forme depósitos amiloides. Acoramidis é tomado na forma de comprimidos revestidos por película.

O estudo de aprovação ATTRibute-CM incluiu 632 pacientes com ATTR-CM que receberam Acoramidis ou placebo durante 30 meses.

Principais resultados:

Menos mortes e hospitalizações: No grupo geral, houve uma redução de 42% no risco de morte e hospitalizações devido a problemas cardíacos em comparação com placebo. Este efeito já era visível após 3 meses (2).
Os participantes do grupo Acoramidis tiveram um risco 50% menor de serem hospitalizados por problemas cardíacos do que aqueles no grupo placebo (2).
Os eventos adversos foram semelhantes em ambos os grupos, indicando que Acoramidis é bem tolerado (1).
Maior sobrevivência: A continuação da terapia até 42 meses num estudo de extensão em rótulo aberto mostrou uma taxa de sobrevivência significativamente maior com Acoramidis comparado ao placebo e confirmou a boa tolerabilidade do Acoramidis (3).
Preservação da qualidade de vida e funcionalidade: Sob terapia com Acoramidis, a qualidade de vida e funcionalidade puderam ser melhor preservadas em comparação com placebo (1).

Informações mais detalhadas sobre o estudo ATTRibute-CM também foram publicadas em linguagem simples em inglês (4).

Referências:

Publicação primária do estudo ATTRibute: Gillmore JD, et al. Efficacy and Safety of Acoramidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024 Jan 11;390(2):132-142. [Link]
Resultados ATTRibute-CM sobre hospitalizações e mortalidade: Judge DP, et al. Efficacy of Acoramidis on All-Cause Mortality and Cardiovascular Hospitalization in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 Mar 18;85(10):1003-1014. [Link]
Resultados do estudo de extensão aberto: Judge DP, et al. Long-Term Efficacy and Safety of Acoramidis in ATTR-CM: Initial Report From the Open-Label Extension of the ATTRibute-CM Trial. Circulation. 2025 Mar 4;151(9):601-611 [Link]
O estudo ATTRibute-CM em linguagem simples: Gillmore JD, et al. A plain language review of the ATTRibute-CM study: efficacy and safety of acoramidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy. Future Cardiol 2025; Published online: 12 Dec 2025; DOI:10.1080/14796678.2025.2591426 [Link]

Vutrisiran aprovado na Suíça para pacientes com amiloidose ATTR cardíaca

Em 16 de outubro de 2025, a autoridade reguladora de medicamentos suíça Swissmedic aprovou Vutrisiran como o primeiro medicamento baseado em RNAi para o tratamento da amiloidose mediada por transtirretina de tipo selvagem e hereditária com cardiomiopatia (ATTR-CM) em adultos na Suíça.

A decisão foi baseada nos resultados do estudo de Fase III HELIOS-B:

M Fontana et al. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024 Aug 30; 392:33-44

Esta nova terapia pode beneficiar até 100.000 pacientes na Europa, oferecendo-lhes melhor qualidade de vida e maior expectativa de vida.

Com esta decisão, Vutrisiran é o primeiro e único medicamento aprovado na Suíça tanto para a forma polineuropática (ATTRv-PN) quanto para pacientes com envolvimento cardíaco (ATTR-CM).

Vutrisiran é baseado no princípio da interferência de RNA. Isso bloqueia especificamente informações genéticas - neste caso, aquelas responsáveis pela formação da proteína causadora da doença, a transtirretina (TTR). Um nível menor de TTR significa: menos depósitos prejudiciais, especialmente no coração.

O medicamento é injetado por via subcutânea uma vez a cada três meses e também pode ser administrado pelos próprios pacientes.

No estudo internacional de Fase III HELIOS-B, Vutrisiran foi investigado em 655 pacientes com ATTR-CM.

Os principais resultados:

Menos mortes e complicações cardíacas
No estudo, houve um risco reduzido de 28% de morte e eventos cardiovasculares graves em comparação com placebo.
Sobrevivência mais longa
Após cerca de 3,5 anos, a taxa de sobrevivência sob Vutrisiran foi significativamente maior do que sob placebo.
Melhoria da qualidade de vida
Os pacientes relataram uma situação de vida mais estável ou até melhor sob terapia. Isso foi confirmado pelo escore KCCQ (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), um instrumento padronizado para medir a qualidade de vida na insuficiência cardíaca. Sob placebo, esse valor se deteriorou significativamente.

Estudo ATTRibute-CM: Acoramidis na ATTR-Amyloidosis

Abril 2024

Em abril de 2024, os resultados positivos do estudo de fase 3 ATTRibute-CM com Acoramidis foram publicados no New England Journal. Gillmore JD, et al. NEJM article

Acoramidis pertence à classe dos estabilizadores de TTR e evita que o TTR se dissocie e forme amiloide. O estudo ATTRibute-CM incluiu 632 pacientes que receberam Acoramidis ou placebo durante 30 meses. Os resultados mostraram que Acoramidis levou a melhores desfechos clínicos em comparação com placebo, particularmente em relação a eventos cardíacos e mortalidade. Os eventos adversos foram semelhantes em ambos os grupos, indicando que Acoramidis é geralmente bem tolerado. A continuação da terapia até 42 meses numa extensão em rótulo aberto demonstrou um aumento do benefício e confirmou a tolerabilidade do Acoramidis (Judge DP, et al. Circulation extensão open‑label) O estudo ATTRibute-CM serviu de base para as aprovações nos EUA e na UE. A revisão regulatória na Suíça está em andamento.

Visão geral do estudo ATTRibute-CM

Uma visão geral abrangente sobre a eficácia e segurança do Acoramidis na cardiomiopatia amiloide por transtirretina.

(Em inglês)

Baixar visão geral (PDF)

Estudo CARES: Anselamimab na Amiloidose AL

Julho 2025

Em 16 de julho de 2025, a AstraZeneca apresentou resultados intermédios do programa CARES Fase III para o tratamento da amiloidose AL. No grupo geral de pacientes com doença avançada (estágios Mayo IIIa/IIIb), o anticorpo anselamimab não conseguiu melhorar significativamente o endpoint primário – uma avaliação combinada de sobrevivência global e hospitalizações cardiovasculares. No entanto, num subgrupo predefinido, mostrou uma extensão clinicamente relevante da sobrevivência e menos hospitalizações cardíacas comparado ao placebo. Os 406 participantes do estudo receberam anselamimab ou placebo além da terapia padrão; o tratamento foi bem tolerado. Anselamimab é um anticorpo anti-fibrilas inovador para a redução de depósitos amilóides; análises adicionais estão em curso, e os dados serão apresentados em congressos científicos e submetidos às autoridades regulamentares.

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